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Lojuxta nel trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote

Lojuxta è un medicinale contenente il principio attivo Lomitapide, usato nel trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria che provoca un innalzamento dei livelli ematici di colesterolo. Il medicinale è usato in associazione a una dieta povera di grassi e ad altri medicinali per ridurre il livello di grassi nel sangue.
Quando possibile, la malattia del paziente deve essere diagnosticata mediante test genetico.

Lojuxta può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. È disponibile sotto forma di capsule ( 5, 10 e 20 mg ) da assumere per bocca a stomaco vuoto, almeno due ore dopo il pasto serale.
La terapia deve essere iniziata e monitorata da un medico esperto nel trattamento di condizioni che determinano un aumento dei livelli ematici di grassi.
Il trattamento deve iniziare alla dose di 5 mg una volta al giorno; se ben tollerato, il dosaggio può essere gradatamente aumentato fino a raggiungere la dose massima di 60 mg. I pazienti con ridotta funzione epatica o i pazienti in dialisi renale e i soggetti che assumono taluni altri medicinali dovranno assumere un dosaggio ridotto.

Il principio attivo in Lojuxta, Lomitapide, blocca l’azione di una sostanza presente nell’organismo denominata proteina microsomiale di trasferimento dei trigliceridi, che si trova nelle cellule di fegato e nell’intestino. Tale sostanza è responsabile dell’accumulo delle sostanze grasse quali colesterolo e trigliceridi in particelle di più grandi dimensioni dette lipoproteine, che successivamente sono rilasciate nel sangue. Bloccando questa proteina, Lojuxta diminuisce il livello di grassi rilasciati nel sangue, contribuendo in tal modo a ridurre il tasso di colesterolo nella ipercolesterolemia.

I benefici di Lojuxta nella riduzione del colesterolo ematico sono stati valutati nell’ambito di uno studio principale cui hanno partecipato 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Tutti i pazienti sono stati trattati con Lojuxta in associazione ad altri medicinali per la riduzione del livello di grassi nel sangue. Lojuxta non è stato confrontato con altre terapie.
Il principale parametro dell’efficacia erano le variazioni dei livelli ematici di colesterolo LDL ( lipoproteina a bassa densità ) nei pazienti a distanza di 26 settimane dal trattamento. In media, i livelli di colesterolo LDL nei pazienti sono stati ridotti del 40%.

L’effetto indesiderato più grave osservato in alcuni pazienti trattati con Lojuxta è un aumento anomalo dei livelli enzimatici nel fegato. Gli effetti indesiderati più comuni sono problemi intestinali, che possono interessare fino a 9 persone su 10: diarrea, nausea, dispepsia ( bruciore di stomaco ) e vomito sono stati osservati in più di 3 persone su 10, mentre almeno 2 persone su 10 hanno riferito dolore, disagio e gonfiore addominale, costipazione e flatulenza.

Lojuxta non deve essere usato nelle donne in gravidanza. Inoltre, non deve essere somministrato a pazienti con insufficienza epatica da moderata a grave o con risultati dei test del fegato fuori dalla norma e inspiegati, o a soggetti con problemi intestinali significativi o di lungo termine.
Lojuxta non deve essere usato in concomitanza con una dose di Simvastatina ( un altro medicinale usato per abbassare i livelli ematici di colesterolo ) superiore a 40 mg o con taluni altri medicinali che influenzano la degradazione di Lomitapide nell’organismo.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’Agenzia ha deciso che i benefici di Lojuxta sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l’uso nell’Unione Europea.
Il CHMP ha tenuto conto del fatto che i pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote con una domanda medica non soddisfatta hanno trovato beneficio in termini di riduzione dei livelli di colesterolo LDL. Tuttavia, il CHMP ha osservato che il beneficio nel lungo termine per il sistema cardiocircolatorio deve ancora essere confermato.
Il Comitato ha altresì notato che Lojuxta produce effetti indesiderati a livello intestinale nella maggior parte dei pazienti, talvolta di entità tale da rendere necessaria l’interruzione della terapia, e che il medicinale ha determinato un aumento dei livelli enzimatici nel fegato di cui non sono note le conseguenze nel lungo termine. Pertanto, il Comitato ha stabilito che tali effetti debbano essere strettamente monitorati e gestiti.

Lojuxta è stato autorizzato in circostanze eccezionali perché non è stato possibile ottenere informazioni complete su Lojuxta a causa della rarità della malattia. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza.

Poiché Lojuxta è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Aegerion Pharmaceuticals, la società che commercializza il medicinale effettuerà uno studio di lungo termine nei pazienti trattati con Lojuxta al fine di fornire ulteriori dati sulla sua sicurezza ed efficacia, compresi i suoi effetti indesiderati su fegato, stomaco, intestino e sistema cardiovascolare. Lo studio fornirà altresì dati sulle gravidanze di donne che assumono il medicinale e sulla conformità da parte degli operatori sanitari alle raccomandazioni di effettuare screening e monitoraggio dei pazienti prima e durante la terapia.

È stato elaborato un piano di gestione del rischio per garantire che Lojuxta sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo di Lojuxta sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.
Inoltre, Aegerion Pharmaceuticals fornirà a tutti i medici che potrebbero prescrivere Lojuxta materiali informativi contenenti indicazioni su come selezionare i pazienti adatti oltre che informazioni fondamentali sulla sicurezza, inclusi gli effetti indesiderati, le interazioni con altri medicinali e l’uso in donne in età fertile. Saranno fornite altresì informazioni da distribuire ai pazienti, tra cui un opuscolo e una scheda di allerta. ( Xagena2013 )

Fonte: EMA, 2013

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